Орфанными называются лекарства, предназначенные для лечения редких заболеваний.
Термин «орфанные болезни» (болезни-сироты) впервые появился в США в 1983 году при принятии законодательного акта «Orphan Drug Act». Он определил 1600 редких болезней, причины возникновения которых и лечение были слабо изучены. В Европе к орфанным болезням относят врожденные и приобретенные заболевания, частота которых не превышает пяти случаев на 10 тысяч больных.
Помощь таким больным часто затруднена из-за отсутствия методов лечения, а также лекарств, так как их разработка и производство не дают коммерческого успеха.
В России редкими (то есть возникающими у одного человека из двух тысяч) болезнями страдает от 1,5 до 5 млн человек.
Отечественное законодательство не содержит понятия «орфанных препаратов», не существует механизмов, стимулирующих появление этих препаратов в России.
В России фармацевтическим компаниям не выгодно ни производить, ни ввозить такие лекарства. Для ввоза требуется государственная регистрация, а процесс ее получения долог и капиталоемок. В результате десятки наименований жизненно необходимых лекарств отсутствуют на российском рынке, ограничивая доступ граждан, страдающих редкими заболеваниями, к медицинской помощи.
В России проблема обеспечения орфанными препаратами во многом решается усилиями общественных организаций. Благотворительные организации, помогающие больному получить лекарство, сначала получают заключение консилиума врачей одной из федеральных клиник, это заключение идет в Росздравнадзор, где через какое-то время выдают разрешение на ввоз. Затем волонтеры едут, например, в Германию и просят в аптеках продать им лекарство (эти лекарства считаются госпитальными, на Западе их покупают клиники, а не частные лица). Затем возвращаются и платят на таможне НДС 20% и пошлину 10% - таковы ставки для незарегистрированных лекарств.
Поскольку понятия орфанных лекарств не существует в законе, а препараты не зарегистрированы в России, официально собирать благотворительные пожертвования на их покупку также нельзя.
В западных странах выход таких препаратов на рынок стимулируется государством. В США, странах ЕС, Японии и некоторых других странах производителям орфанных лекарств предоставляются преференции на всех этапах жизни препарата. Самая главная преференция, которую дает «сиротский» статус, - эксклюзивность в отношении медицинских показаний. Это значит, что в течение десяти (ЕС), семи (США) и пяти (Япония) лет после вывода препарата на рынок по этому показанию больше не будет зарегистрировано ни одного препарата. Дело в том, что разработка орфанных препаратов занимает гораздо больше времени, чем разработка любых других, - до 15 лет. Одна из причин - очень долгий набор пациентов в клинические исследования, который может длиться годами (нормальная скорость набора пациентов - от нескольких дней до нескольких недель).
Кроме того, в американском законодательстве предусмотрены федеральные налоговые скидки (50% затрат на клинические исследования), а также льготы по оплате принятия решения по представленному препарату.
В ЕС для компаний, разрабатывающих орфанные препараты, предусмотрена компенсация затрат на процесс маркетингового одобрения.
По данным американских исследователей, за период с 2006 по 2008 год Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило статус орфанных препаратов 425 лекарствам, тогда как в течение 2000-2002 годов орфанными были признаны лишь 208 препаратов.
31 марта 2010 года Совет Федерации РФ одобрил законопроект «Об обращении лекарственных средств», предусматривающий государственное регулирование цен на лекарства, относящиеся к категории жизненно необходимых и важнейших. При этом из окончательного текста законопроекта исчезло упоминание об «орфанных (сиротских) препаратах» (поправка пропала из закона между первым и вторым чтением в Госдуме).
В связи с этим несколько десятков благотворительных фондов объединились и обратились к президенту России Дмитрию Медведеву. Они просят главу государства узаконить оборот «сиротских» лекарств и упростить режим регистрации и ввоза. По их мнению, нужно вернуть закон на доработку и включить туда статью об орфанных лекарствах.
На сайте Минздрава России 1 апреля 2010 года было опубликовано официальное заявление директора Департамента развития медицинской помощи детям и службы родовспоможения Валентины Широковой «Об орфанных препаратах».
Согласно тексту заявления, «все то, что возможно было уложить в закон «Об обращении лекарственных средств», чтобы облегчить процедуру ввоза незарегистрированных препаратов на территорию России – было сделано.
К примеру, упрощена процедура ввоза препаратов для личного применения - теперь она составляет максимум 5 дней, разрешение на ввоз выдается в форме электронного документа с цифровой подписью. То есть теперь больному из региона не нужно будет ехать в Москву, выстаивать в очереди, ходить по кабинетам, чтобы получить разрешение.
Что касается введения в закон отдельной главы об орфанных препаратах, то это выходит за рамки данного закона – без внесения изменений в основной закон об охране здоровья, без создания регистров больных редкими заболеваниями (на основе популяционных исследований российских граждан), – пункт об орфанных препаратах в любом законе не будет иметь силы, поскольку в нашей стране нет основы: списка редких заболеваний, соответственно, для лечения которых требуются орфанные препараты».
Материал подготовлен на основе информации открытых источников
